O Brasil está acompanhando os resultados promissores alcançados por pesquisadores do Hospital das Clínicas de São Paulo, que anunciaram dados preliminares de remissão do câncer de um paciente, com o uso experimental de uma terapia gênica com células CAR-T em desenvolvimento no país.  As células T, geneticamente modificadas,  podem combater tumores com origem no sangue, como a leucemia e linfomas, por exemplo. O tratamento consiste em retirar essas células do paciente e modificá-las geneticamente, por meio de vetores virais, para que enfrentem o tumor, procedimento sofisticado que exige análise minuciosa antes de se tornar disponível à população. A equipe de pesquisadores da Fundação Hemocentro de Ribeirão Preto e do Instituto Butantan está se preparando para iniciar os estudos clínicos controlados. O ensaio clínico controlado, aprovado pela Anvisa, é fundamental para verificar se o tratamento é realmente eficaz, seguro e de qualidade para a toda a população. Pesquisadores brasileiros do Hospital Albert Einstein já foram autorizados a dar início aos ensaios clínicos no Brasil com células CAR -T para câncer de origem sanguínea.

A Anvisa registrou no Brasil, para uso populacional, 5 produtos de terapia gênica para doenças genéticas raras, como distrofia de retina e a atrofia muscular espinhal. Também já tem registro na Anvisa, ou seja, está com o uso populacional aprovado, 3 produtos de CAR-T para leucemias, linfomas e mielomas, com resultados de estudos clínicos que comprovaram sua eficácia, segurança e qualidade. Esses produtos registrados na Anvisa também foram registrados nos Estados Unidos, na União Europeia, no Japão e em outros países.

Por trás das autorizações da Anvisa, tanto para iniciar ensaios clínicos quanto para o registro de uso a toda a população, há o trabalho criterioso de técnicos da Rede Nacional de Especialistas em Produtos de Terapias Avançadas (RENETA), resultado de parceria entre a agência e o PNUD.

O objetivo da RENETA é justamente auxiliar a Anvisa na avaliação de dossiês de ensaios clínicos e de registro de produtos, bem como em processos de monitoramento de itens de terapia avançada já disponíveis no mercado. Além disso, a rede também atua na capacitação de servidores da Anvisa, promovendo a transferência de conteúdos técnicos que permitirão o controle dos produtos de terapia avançada pela agência.

​O produto de terapia gênica do tipo CAR -T, o Kymriah, usado para tratar Leucemia Linfoblástica Aguda de células B em adultos jovens com até 25 anos de idade e Linfoma Difuso de Grandes Células B nos doentes mais velhos, não foi o primeiro nem será o último aprovado pela Anvisa com apoio da RENETA. Outro exemplo é o Luxturna, aprovado em 2020, empregado no tratamento de pacientes com problemas de visão que podem levar à cegueira.

O Zolgensma, também aprovado em 2020, é mais um exemplo do rigoroso trabalho de colaboração da RENETA. Usado para tratamento de atrofia muscular espinhal (AME) do tipo 1, é considerado um dos remédios mais caro do mundo. No entanto, foi incluído, neste ano, no rol de medicamentos e procedimentos com direito a cobertura pelos planos de saúde no Brasil. Desde dezembro do ano passado, já havia sido incorporado ao Sistema Único de Saúde (SUS).

Igualmente útil no combate ao câncer, o Carvykti,  aprovado em 2022, é indicado para pacientes que vivem com mieloma múltiplo — tipo raro de câncer que ocorre nas células plasmáticas, encontrado na medula óssea — e não apresentam resposta mediante outros tratamentos. Finalmente, vale a pena citar o Yescarta, aprovado pela ANVISA em 2022. Trata-se de medicamentos especiais destinados ao tratamento de pacientes adultos com Linfoma de Grandes Células B (LDGCB), recidivado ou refratário, após duas ou mais linhas de terapia sistêmica. Assim como o Kymriah e o Carvykti, o Yescarta também se baseia em terapia com células geneticamente modificadas, as chamadas CART-T.

Todos esses produtos receberam registro sanitário com validade de 5 anos. No entanto, por se tratar de produtos de tecnologia avançada, deverão ser monitorados pela Anvisa durante 15 anos em média, com avaliações anuais sobre os resultados de segurança e eficácia de longo prazo.

“A atuação do PNUD apoiando a disponibilização de medicamentos extremamente inovadores para a população é essencial para promover a melhoria de saúde, sem deixar ninguém para trás. Esse é mais um resultado que a parceria entre a Anvisa e o PNUD entrega para o país e que muda a vida das pessoas, trazendo segurança e esperança a pessoas com doenças complexas, até então sem tratamento, mas que agora podem voltar a sonhar com um futuro melhor”, observa o coordenador da Unidade de Desenvolvimento Socioeconômico Inclusivo do PNUD no Brasil.

“A colaboração qualificada da comunidade científica do Brasil, por meio do PNUD, permite à Anvisa avançar de forma eficiente na regulação e aprovação de produtos de terapias avançadas, considerados a fronteira da medicina moderna para doenças sem alternativas terapêuticas, doenças raras e cânceres graves. A participação de especialistas nas discussões científicas da Anvisa promove minuciosa avaliação de riscos e benefícios e fortalece a massa crítica regulatória, fundamental para o desenvolvimento de produtos terapêuticos nacionais. Com a parceria da sociedade científica, a Anvisa consegue de forma célere e qualificada proteger a saúde da população, autorizando produtos seguros, eficazes e de qualidade”, afirma o gerente da área de Sangue, Tecidos, Células, Órgãos e Produtos de Terapias Avançadas da Anvisa, João Batista S. Junior.

Para mais informações: https://www.gov.br/anvisa/pt-br/assuntos/sangue/terapias-avancadas/rede-nacional-de-especialistas-em-terapia-avancada